NextGen
L’AFM-Téléthon s’est attachée à développer des outils d’intérêt général, des moyens et des savoirs pour accélérer la compréhension des maladies génétiques et ouvrir le chemin aux thérapies issues de la connaissance des gènes.
La myopathie de Duchenne représente tout un symbole : c’est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, celle qui est à l’origine du combat des familles de l’AFM-Téléthon.
Première grande victoire thérapeutique issue de la grande révolution génétique des années 90, des enfants atteints d’un grave déficit immunitaire (les bébés-bulle) ont pu être traités avec succès par thérapie génique.
L’AFM-Téléthon fait le choix de l’innovation en impulsant le développement des biothérapies innovantes : thérapies génique et cellulaire, pharmacogénétique, cellules souches.
Vivre avec une maladie génétique évolutive est un combat de chaque instant. L’AFM-Téléthon lutte de longue date, pour une citoyenneté pleine et entière des personnes malades.
