Béta-thalassémie : Une seule injection pour guérir ! 

Grâce à la thérapie génique, des malades atteints de bêta-thalassémie, une maladie rare du sang, ont pu être guéris. Une révolution médicale rendue possible grâce au Téléthon. Une Victoire.

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La bêta-thalassémie est l’une des maladies génétiques du sang les plus fréquentes dans le monde : elle entraîne une anémie plus ou moins sévère qui peut mettre la vie des malades en danger. Grâce au vecteur médicament conçu par le professeur Philippe Leboulch, la thérapie génique a permis à la moitié des malades traités dans un essai d’être libérés de toute transfusion sanguine. 

Chonticha a fait partie de l’essai et est guérie depuis trois ans. Elle raconte : « Depuis le traitement, on m’offre une nouvelle vie. Il n’y a pas que moi, beaucoup d’enfants qui n’ont pas eu de chance sont désormais sauvés. » 

« C’est beaucoup d’émotion » renchérit le professeur Philippe Leboulch. « Après des années d’observation, c’est un traitement pour la vie. »

Lee, 14 ans, est lui aussi atteint de béta-thalassémie. Il a maintenant l’espoir de guérir. Découvrez son histoire et son témoignage.

Retrouvez le Pr Leboulch et Chonticha sur le plateau du Téléthon 2018, le samedi 8 décembre, à partir de 21h.