La thérapie génique, une révolution médicale en marche

La thérapie génique permet de stopper, voire de vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables. Grâce au Téléthon, une nouvelle ère de la médecine s’ouvre. 

La révolution de la thérapie génique : un espoir pour les malades

Grâce à la détermination des familles et à l’incroyable mobilisation des donateurs, des bénévoles et des partenaires du Téléthon, nous vivons une révolution médicale sans précédent et la thérapie génique que l’AFM-Téléthon a soutenue, parfois contre vents et marées, en est le maillon fort.

Qu’est-ce que la thérapie génique ? 

La thérapie génique est un traitement innovant qui consiste en une administration unique, à compenser la déficience d’un gène malade par l’introduction d’un gène sain transporté par un vecteur, dans les cellules malades.

   

Aujourd’hui, ces grandes victoires portent enfin des noms de médicaments.  

Aujourd’hui, des milliers de malades bénéficient d’un essai clinique alors que, depuis des années, les médecins leur disaient qu’il n’y avait rien et que l’évolution de la maladie serait inexorable.

Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon revient sur cette incroyable épopée dans un podcast.

Nous devons accélérer et multiplier les victoires pour tous les malades qui ceux qui attendent !