Généthon : un laboratoire pas comme les autres

Créé en 1990 sous l’impulsion des malades et de leurs familles, Généthon, le laboratoire du Téléthon, s’est donné un enjeu de taille : défricher le génome humain afin de traquer les gènes responsables des maladies génétiques et  trouver des traitements pour les vaincre. Trente ans après sa création, les premiers médicaments de thérapie génique issus de ses recherches voient le jour. Retour sur une histoire jalonnée de premières mondiales. 

Généthon un labo pas comme les autres

Aventure scientifique sans équivalent, aventure humaine unique, Généthon a placé la France en tête de l’exploration du génome, puis de la révolution de la thérapie génique. Dès 1992, Généthon publie les premières cartes du génome humain et contribue au fil des ans, grâce aux cartes successives mises à la disposition de la communauté scientifique, à l’identification des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies. 

Dès 1997, Généthon s’attaque à la thérapie génique. En 2006, le laboratoire de l’AFM-Téléthon lance son premier essai chez l’homme et développe sa capacité à produire les vecteurs-médicaments qui se concrétisera par l’ouverture en 2011 de Généthon Bioprod. Aujourd’hui, un premier médicament de thérapie génique, issu de recherches menées à Généthon, est disponible aux Etats-Unis et en France pour l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire qui, dans sa forme la plus sévère, tue les enfants avant l’âge de deux ans. 

Sept autres candidats médicaments, développés par Généthon seul ou en collaboration, sont en essai clinique à travers le monde pour des maladies rares de la vision, du foie, du sang, du système immunitaire, du muscle. Une dizaine d’autres sont en développement. La révolution de la thérapie génique est en marche et Généthon en est l’un des leaders mondiaux. 

Généthon en 6 dates clés


• 8 décembre 1990 : inauguration officielle de Généthon par Hubert Curien, Ministre de la recherche et de la technologie.

• 13 mars 1996 : version finale de la carte génétique de l’Homme (5264 marqueurs)

• 1997 : Généthon se transforme et s’attaque à la thérapie génique. Généthon produit son 1er lot de vecteurs de thérapie génique.

• Décembre 2006 : Généthon démarre un premier essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie neuromusculaire, la gammasarcoglycanopathie.

• 21 avril 2015 : Démonstration d’efficacité de la thérapie génique chez des enfants atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (JAMA).

• 25 mai 2020 : Le premier médicament de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale reçoit une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle en Europe. 

 

30 ans d’histoire : Découvrir la saga Généthon.