Qu’est-ce que la thérapie génique ? Spiderman vous explique tout !

Alors qu’il y a 30 ans, personne n’y croyait, aujourd’hui, des enfants atteints de maladies rares que l’on disait incurables sont sauvés, et leurs progrès sont inespérés. Mais concrètement, comment marche la thérapie génique ? Explications, en images, avec Spiderman et la conquête de l’espace !

La thérapie génique spiderman vous explique tout

Pour de nombreux enfants atteints de maladies rares, extrêmement sévères, le Téléthon a tout changé. Et, pour ceux, nombreux, qui attendent un traitement, le Téléthon peut tout changer. La thérapie génique, que l’AFM-Téléthon a soutenue, parfois contre vents et marées, a fait la démonstration de son efficacité. A l’origine d’une véritable révolution médicale, elle est source d’espoir pour de nombreuses familles. 

Comprendre la thérapie génique, avec notre série PopScience. 

La thérapie génique, qu’est-ce que c’est ? Spiderman vous explique tout :

Et pour apporter le traitement de thérapie génique au cœur de la cellule, il faut trouver un vecteur, c’est-à-dire un transporteur (souvent, un virus rendu inoffensif) qui ne sera pas éliminé par les défenses immunitaires de l’organisme. 

Avec la conquête de l’espace, découvrez le principe du vecteur de thérapie génique :

Aujourd’hui, 8 médicaments sont disponibles pour des maladies rares du muscle, de la vision, des déficits immunitaires, du sang, du foie. Et en 2021, l’AFM-Téléthon soutient 40 essais en cours ou en préparation dans 32 maladies rares, dans les domaines de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire et de la pharmacologie.

Les victoires d’aujourd’hui sont autant de perspectives pour celles de demain.  

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Vos dons sont le moteur de nos victoires. Pour tous les malades qui attendent dans l'espoir d'un traitement, le Téléthon peut encore tout changer ! Les défis sont nombreux et nous avons plus que jamais besoin de vous pour les relever et permettre, à travers nos appels d’offres et nos bourses aux jeunes chercheurs, la découverte de pistes thérapeutiques encore inexplorées.