Replay : Les avancées se multiplient pour les maladies rares de la vision

Les recherches soutenues par l’AFM-Téléthon ont permis de mettre au point des traitements innovants pour des maladies rares de la vision. Ainsi, une thérapie génique pour la neuropathie optique héréditaire de Leber améliore la vision des malades tandis qu’un patch de thérapie cellulaire est à l’essai chez des malades atteints de rétinites pigmentaires.   

Téléthon 2021 : Christelle Monville, Stephane Bertin, Adrien et sa famille

La thérapie génique améliore la vision des personnes atteintes de neuropathie optique de Leber (NOHL)

José-Alain Sahel, fondateur de l’Institut de la vision, en collaboration avec les équipes de Généthon, le laboratoire de thérapie génique de l’AFM-Téléthon, a mis au point une thérapie génique. Les essais menés par la société de biotechnologie Gensight Biologics chez des malades atteints de cette pathologie ont montré des résultats positifs. Une demande d’autorisation de mise sur le marché est en cours auprès de l’Agence Européenne du médicament.  

Découvrez le témoignage de Julien, traité par thérapie génique qui voit sa vue s’améliorer progressivement

Adrien, atteint de rétinite pigmentaire explique : « C'est une maladie très insidieuse. Elle grignote votre champ de vision et elle finit par grignoter le visage de vos proches »

Adrien, ambassadeur du Téléthon 2021, a bénéficié d’une greffe de patch cellulaire dans la rétine, dans le cadre du premier essai français de thérapie cellulaire pour ces maladies rares de la vision. Cet essai a démarré en 2019 suite aux travaux de Christelle Monville et de son équipe, à I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon expert des cellules souches, qui a mis au point le patch à partir de cellules souches embryonnaires humaines.

 

« Dans la vie d'un chercheur d'arriver à ce stade d'essai clinique, c'est une fierté », Christelle Monville revient sur 10 ans de recherche

Le Pr José-Alain Sahel, explique l'essai de thérapie cellulaire pour la rétinite pigmentaire

Pour les malades qui attendent un traitement, les prochaines victoires dépendent de vos dons. Faites un don !

 

 

 

 

* la part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations